MHP GRUBU ADINA ALİ MUHİTTİN TAŞDOĞAN (Gaziantep) - Sayın Başkan, değerli milletvekilleri; 199 sıra sayılı Meclis Araştırması Komisyonu Raporu üzerinde Milliyetçi Hareket Partisi Grubu adına söz almış bulunuyorum. Değerli heyetinizi, ekranları başında bizleri takip eden yüce Türk milletini ve gözü, gönlü bugün yüce Meclisimizde olan nadir hastalıklardan muzdarip hastalarımızı ve ailelerini saygılarımla selamlıyorum.

Bugün dünyada tanımlanmış 6 binin üzerinde nadir hastalık olduğu bilinmektedir. Dünya nüfusunun yüzde 7'sinin bu hastalıklardan etkilendiği tahmin edilmektedir. Dünyada nadir hastalıklardan muzdarip 400 milyon kişi bulunduğu düşünülmektedir. Ülkemizde akraba evliliği oranının dünya ortalamasından daha fazla olması sebebiyle, toplumumuzda bu oranın daha da yüksek olduğu tahmin edilmektedir.

Nadir hastalıkların önemli bir kısmı otozomal resesif kalıtım göstermektedir, yani bir çekinik genimiz varsa, akrabalarımızdan birisi de aynı çekinik geni taşıyorsa, siz, çocuklarınızda ya da torunlarınızda bu hastalıkla karşılaşmak zorunda kalacaksınız demektir. Türkiye'de yaklaşık 5-6 milyon kişinin bu hastalıklardan etkilendiği tahmin ediliyor ve bu kişilerin yüzde 80'inin nadir hastalığının genetik kökenli olduğu varsayılmaktadır. Ayrıca, bu hastalıkların yüzde 50 ile 70'inden maalesef çocuklarımız etkilenmektedir.

Değerli milletvekilleri, ülkemizde Türkiye nadir hastalık millî politika çalışmaları 2014 yılında Onuncu Beş Yıllık Kalkınma Planı'yla başlamış, 2019 yılında hız kazanmıştır. 2014 yılında Sağlık Bakanlığı Hasta Hakları ve Tıbbi Sosyal Hizmetler Daire Başkanlığı tarafından Nadir Görülen Hastalıklar Raporu hazırlanmıştır. 2015 yılında Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı, Sağlık Bakanlığı Dış İlişkiler ve Avrupa Birliği Genel Müdürlüğü iş birliğiyle İkinci Türk Tıp Dünyası Kurultayı'nda Nadir Hastalıklar Çalışma Grubu kurulmuştur. 2016 yılında Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü tarafından Nadir Hastalıklar Çalıştayı düzenlenmiş, 2017 yılında Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü ve Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı iş birliğiyle Uluslararası Nadir Hastalıklar Paneli ve Çalıştayı gerçekleşmiştir. Bu panelde, ülkemizdeki mevcut durum ve Sağlık Bakanlığının nadir hastalıklar uygulamaları değerlendirilmiş, uluslararası gelişmeler ve iyi uygulama örnekleri bildirilmiştir. 80 klinisyen hekimin katılımıyla Nadir Hastalıklar Aksiyon Planı Çalıştayı kapalı oturum olarak gerçekleştirilmiş, bu çalıştayda 4 ana başlık altında millî hedefler ve eylem planı oluşturulmuştur.

Sayın milletvekilleri, 2019 yılına gelindiğinde Türkiye Büyük Millet Meclisinde grubu bulunan siyasi partilerin birlikte karar altına aldıkları, Anayasa'nın 98'inci ve Türkiye Büyük Millet Meclisi İçtüzüğü'nün 104'üncü ve 105'inci maddeleri gereğince ALS, SMA, DMD, MS hastalıklarında ve kesin tedavisi bilinmeyen diğer nadir hastalıklarda uygulanan tedavi ve bakım yöntemleri ile bu hastalıklara sahip kişiler ve yakınlarının yaşadıkları sorunların ve çözümlerinin belirlenmesi amacıyla üzerinde konuştuğumuz raporu oluşturan Meclis Araştırması Komisyonu kurulmuştur. 22/5/2019-23/10/2019 tarihleri arasında yapılan 9 toplantıda, kamu kurum ve kuruluşları, bilim insanları, STK'ler, hasta ve hasta yakınları sunumlarını gerçekleştirmiştir. Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı ziyaret edilerek faaliyetleri hakkında bilgi alınmış, bu program sırasında hasta ve hasta yakınları evlerinde ziyaret edilmişlerdir. Meclis Araştırması Komisyonu çalışmaları devam ederken, Sağlık Bakanlığı Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü bünyesinde 6 Ocak 2020 tarihinde Otizm, Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Daire Başkanlığı kurulmuştur. Yeni kurulan Daire Başkanlığının iş ve işlemlerine yönelik mevzuat çalışmalarının yürütülmesi ve nadir hastalıkların ülkemize özgü tanımlanmasının yapılması gerekmektedir.

Nadir hastalıklarda erken tanı ve tedaviye zamanında erişimin önemi, Komisyon çalışmalarında ilgili paydaşlar ile Komisyon üyeleri tarafından ve ayrıca Komisyona sunulan raporlarda sık sık vurgulanmıştır. Bu doğrultuda, 10 Ocak 2020 tarihinde, Resmî Gazete'de Genetik Hastalıklar Değerlendirme Merkezleri Yönetmeliği yayımlanmıştır.

Meclis Araştırması Komisyonu raporunun 4'üncü bölümünde, Komisyon toplantılarına katılan paydaşların ilettiği sorun ve talepler ile ilgili kurumlardan elde edilen bilgiler de değerlendirilerek öneriler hazırlanmıştır. Bu öneriler; sağlık hizmetlerine yönelik öneriler, sosyal güvenlik hizmetlerine yönelik öneriler, bakım ve sosyal destek hizmetlerine yönelik öneriler, eğitim ve öğretim hizmetlerine yönelik öneriler, çalışma hayatı boyunca yapılması gereken öneriler, toplumsal farkındalığı artırmaya yönelik öneriler, sivil toplum kuruluşlarına yönelik öneriler, nadir hastalıklara yönelik öncelikli öneriler olarak belirlenmiş, Komisyon raporunda ayrıntılı olarak belirtilmiştir. Bu konuyla ilgili izlenmesi ve yürütülmesi gereken politikanın Cumhurbaşkanlığına bağlı bir birim veya ofis tarafından yapılması önerimiz dikkate alınsa da, Sağlık Bakanlığı bünyesine bağlı olarak Otizm, Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Daire Başkanlığı kurulmuş olup bu, önemli bir başlangıç ve kazanım olmuştur.

TÜSEB'in stratejik AR-GE ve iş birliği projeleri kapsamında 2022'ye kadar açtığı çağrılar kronik hastalıklar, kanser ve nadir hastalıklarla ilgili olup üç yıllık bütçesi 600 milyon TL olarak onaylanmıştır. Bireysel ve Dönüşümsel Tıp Alanı Uygulamalı Projesi için 8 Temmuz 2019'da TÜSEB tarafından çağrı açılmış ve ilgili çağrıya 20 bin hasta başvurusu yapılmış, başvurulara esasen 104 farklı hastalık kategorize edilerek kronik hastalıklar, nadir hastalıklar, kanser olmak üzere hastalıklar 3 gruba ayrılmış, 55 farklı nadir hastalık için başvuruların yapıldığı belirlenmiştir. İlk nadir hastalık metabolizmasının taranmasında Duchenne Musküler Distrofi hastalığıyla başlanmıştır. 2019-2020 yıllarında ülkemizde ivme kazanan, anlattığım politika çalışmaları neticesinde, artık nadir hastalıklar devlet politikamız bulunmaktadır diyebiliriz.

Değerli milletvekilleri, ülkemizin nadir hastalıklarla ilgili bilimsel ve klinik altyapısının oluşturulmasıyla birlikte üreten ülke modeline geçmesi hedeflenmektedir. Bu alanda gelişmiş ülkelerin tarama modelleri ve Orphanet altyapı oluşturma çalışmaları kapsamında monitörize edilmelidir. Türkiye'de nadir hastalıklar konusundaki farkındalık düzeyi, hem kamuoyu hem de kamu kurum ve kuruluşları nezdinde giderek artmakta olup hasta odaklı ve uzun soluklu çözümlere yönelik farklı politikalar geliştirilmesi görüşü benimsenmiş ve gerekli adımlar atılmıştır. Türkiye'de, nadir hastalıklar tedavilerinin ve yetim ilaçların ilaç endüstrisindeki en inovatif, teknolojik açıdan en gelişmiş ve gelecek vadeden stratejik bir segment olması sebebiyle, nadir hastalıklar millî politikası doğrultusunda strateji ve yol haritası hazırlanmalıdır. Stratejik nadir hastalık ilaçları üretimi veya yerlileştirilmesi için hastalık alanları belirlenmeli, spesifik politika belgeleri hazırlanmalı ve 2023 yılına kadar yapılması planlanan işlerin takibi en üst düzeyde gerçekleştirilmelidir. Bu itibarla, Meclis Araştırması Komisyonu raporunun Genel Kurul gündemine alınması, 2019 ve 2020 yılında Mecliste yapılmış çalışmaların hayat bulması, millî politikaya yön vermesi açısından büyük önem taşımaktadır.

Değerli milletvekilleri, Komisyon raporu çalışmaları sırasında önerdiğimiz ve dikkate alınarak rapor metnine eklenen bazı görüşlerimiz ile ilave bazı önerilerimizi de buradan tavsiye etmekte yarar görüyoruz. Nadir hastaların ilaca ve tedaviye erişimine yönelik millî politikamız olmalıdır. Bu kapsamda, nadir hastalıklarla mücadele toplum sağlığı politikalarının öncelikli hususlarından biri olmalıdır. Millî politikalar, tanı ve tedavi süreçlerinin iyileştirilmesine yönelik millî planların oluşturulup desteklenmesi gibi unsurları kapsamalıdır. Yenilikçi tedavilere Türk hastaların erişimi için inovatif biyofarmasötik firmalar desteklenirken, aynı zamanda, ülkemizde yetim ilaçlar alanında yerli üretim kapasitesi oluşturulmalı, gerekli altyapı ve mevzuat çalışmaları tamamlanmalıdır. Tanı ve tedaviye erişim koşullarında iyileştirmeye yönelik sistemler geliştirilmelidir. Nadir hastalığı olan bir kişinin doğru tanıyı alması ortalama sekiz yıl, hatta daha fazla sürebilirken, bu tanıyı almak için birden fazla doktora görünmesi gerekmektedir. Tanıdaki bu gecikmeler bir taraftan hastanın durumunun geri dönüşümsüz ilerlemesine yol açarken, diğer taraftan yanlış ve geç tanı sebebiyle başvurular, gereksiz test ve tedaviler sağlık sistemi için önemli bir maddi yük oluşturmaktadır.

Doğru tanıdaki gecikmenin başlıca sebebi, nadir hastalıklara ilişkin farkındalığın ve etkilenen hasta sayısının düşük olmasıdır. Nadir hastalıklara spesifik tanı yöntemleri yaygınlaştırılmalıdır. Evlilik öncesi, yeni doğan, hatta gebelik dönemi de dâhil olmak üzere, taramaların kapsamının genişletilerek tanıyı destekleyen verilerin elektronik sağlık kayıtlarıyla değerlendirilmesi, hastaların doğru zamanda, erken teşhis ve tedavi alması kolaylaştırılmalıdır. Nadir hastalıklar alanında uzmanlaşmayı artırmalıyız. Nadir hastalıklarda uzmanlaşmış tanı ve tedavi merkezleri geliştirilmelidir. Bununla birlikte, nadir hastalık şüphesiyle bireylerin doğru uzmanlık ve merkezlere yönlendirilmesi de kritiktir.

İlaca hızlı erişim için destekleyici unsurlar oluşturmalıyız. Ülkemizde, nadir rastlanan hastalıkların tedavisinde kullanılacak ilaçların ruhsatlandırılması, fiyatlandırılması ve geri ödemesi konularında ayrı bir prosedür bulunmamaktadır. Yetim ilaç ve tedaviye hızlı erişim için GMP denetimleri ve ruhsatlandırma süreçleri yüksek öncelikli olarak değerlendirilmeli ve nadir hastalıklar millî politikasına uygun bir ruhsatlandırma mevzuatı yayımlanmalıdır.

Tüm dünyada yetim ilaçların geri ödemeleri çoğunlukla alternatif geri ödeme modelleriyle karşılanmaktadır. Geri ödemede, bilimsel olarak kanıtlanmış klinik fayda esas alınarak geri ödeme modelleri geliştirilmelidir.

Tedavinin devamlılığına yönelik sistemler geliştirmeliyiz. Pandemi sürecinin oldukça zorlu geçtiği Avrupa ülkelerinin dâhil olduğu EURORDIS grubunun, nadir hastalık sahibi bireyler ve bu bireylere bakım veren yakınları dâhil olacak şekilde 5 binden fazla kişiye ulaşarak yaptığı ankete göre, her 10 hastadan 9'u doğrudan IV infüzyonlar, nakil, ameliyat prosedürlerinde ertelemeler ya da destekleyici tedavilerine erişimlerinde kesintiler yaşamıştır. Yine, aynı ankette cevaplanan sorulara göre, bu kesintiler, hastanın kendisinin ya da hastaya bakım verenlerin Covid-19 enfeksiyonuna yakalanma endişesi taşıması ve tedavi merkezlerinin kapatılması ya da infüzyon ünitelerinin kapanması nedeniyle yaşanmıştır. Ankete cevap veren her 10 kişiden 6'sı, tedavi planlarındaki bu kesinti ve ertelemenin organ hasarı, tedavi sonuçlarında gerileme veya hayati risk oluşturduğunu da ifade etmişlerdir. Günlük hayatta pek çok bariyerle karşı karşıya olan nadir hastalıklara sahip bireylerin, gerekli koruyucu ekipman, gerekli kalifiye personel ve benzeri koşullar sağlanarak evde infüzyon gibi tedavi devamlılığını sağlayacak hizmetlerle desteklenmesi onların tedaviye ulaşma konusundaki yaşadıkları güçlükleri azaltacak, bu bireyleri sosyolojik ve ekonomik olarak destekleyecektir.

Sayın milletvekilleri, ülkemizde yetim ilaçlar alanında yerli üretim kapasitesi oluşturulması gerekmektedir. Ayrıca, formülasyon geliştirme ve üretim teknoloji transferi konusunda zorluklar da vardır. Nadir rastlanan hastalıklardan muzdarip hastaların sayıca az olması nedeniyle sınırlı miktarda üretim yapılması gerekmektedir. İlaç ham maddelerinin pahalı olması, üretim kapasitesinin az olması nedeniyle üretim tesisinin yüksek verimde kullanılamaması söz konusu ya da yüksek verimde kullanılmasını destekleyecek ihracatın sağlanması zorunludur. Üretime özel tesis ve özel ekipman gerekliliğine dayalı ek yatırımlara ihtiyaç duyulmaktadır. Ruhsata esas teşkil edecek dosya içerisinde de iki üretim serisi üzerinde hazırlandığında, stabilite, test analizleri ve resmî laboratuvara gönderilecek analiz numune miktarları da dikkate alındığında yüksek ürün geliştirme maliyetleriyle karşılaşılmaktadır.

Kıymetli milletvekilleri, Türk devlet aklı, sosyal devlet olma anlayışını Orhun'da, Yenisey'de taşa kazımış; Selçuklu'da, Osmanlı'da coğrafyalara dokumuş ve bu geleneği yüzyıllardır "İnsanı yaşat ki devlet yaşasın." felsefesiyle oluşturmuştur. Bugün de yine aynı felsefeyle, Türkiye Cumhuriyeti devleti, küresel pandemi sürecinde tüm dünyaya el uzatarak insanlık mührünü, kendisini medeni addedenlerin ruhlarına işlemiştir.

Son zamanlarda ülke gündeminde sıkça yer bulan, nadir hasta ve hasta yakınlarının mağduriyetlerini kullanarak yazılı ve görsel medya üzerinden kamuoyu baskısı oluşturulması, ilaçların ve tedavilerin dünyada ilk defa ülkemizde geri ödeme sistemine dâhil edilmesine yönelik gerçekçi olmayan yaklaşımlarla toplumumuz, devletimiz ve kamu kurumlarıyla karşı karşıya getirilmeye çalışılmaktadır.

Nadir hastalıkların tedavisinde, klinik araştırmalarla etkinliği ve güvenilirliği kanıtlanmamış ve maliyet etkili olmayan ilaçların ülkemizde ruhsatlandırılması öncesi kamuoyu baskısıyla ödenmesinin sağlanması için yapılan birtakım propagandalara şahit oluyoruz. Bakınız, bu çok tehlikeli bir çalışmadır. Zira kamuoyu ve medya baskısı oluşturma yaklaşımı, ekonomik unsurlardan ziyade hastaları ve hasta yakınlarını sosyal açıdan incitmekte ve psikolojik zarar verebilmektedir. Çünkü devletimizin, daha zengin ve daha gelişmiş devletlerin bile vermediği veya veremediği birçok hizmeti ve ilacı nadir hastalarımıza sağladığına Komisyon çalışmalarımızda şahit olduk.

Nadir hastalıklara sahip bireylerin ve ailelerinin sorunlarının olmadığını söylemek tabii ki abes olur fakat devletimizin verdiği hizmetleri ve yaptığı çalışmaları görmezden gelmek ise çok büyük haksızlık olacaktır. Neden haksızlık olacaktır? Bunun için bazı verileri sizlerle paylaşacağım. Nadir hastalık, ICD tanılı hastalıkların tedavisinde ilaç hariç sağlık hizmetleri için 2017 yılında yaklaşık 333 milyon Türk lirası ve 2018 yılında yaklaşık 381 milyon Türk lirası Sosyal Güvenlik Kurumu tarafından ödenmiştir. Yine, nadir hastalıkların tedavisi için Ek-4/A Bedeli Ödenecek İlaçlar Listesi'nde yer alan nadir hastalıklar ilaçları yani yetim ilaçlar için tahakkuk tutarı 2015 yılında 210 milyon TL, 2017 yılında 334 milyon TL, 2018 yılında 407 milyon TL'dir. Nadir hastalıkların tedavisi için Ek-4/C'de yani Yurt Dışı İlaç Listesi'nde yer alan nadir hastalık ilaçları tahakkuk tutarı, sırasıyla, 2017 yılında 157 milyon euro ve 2018 yılında yaklaşık 217 milyon eurodur.

Sonuç olarak, devletimizin bu tedavileri ve ilaçları karşılamadığını iddia etmek vicdansızlık olacaktır.

Biz Milliyetçi Hareket Partisi olarak, nadir görülen hastalıklara sahip bireylerin ve ailelerinin her zaman yanında olacağımızı, sorunlarının çözülmesi ve taleplerine ilişkin her zaman çözüm odaklı çalışacağımızı belirtmek istiyoruz.

Gazi Meclisimizi saygılarımla selamlıyorum. (MHP sıralarından alkışlar)